Die lebensrettende SMA-Drogenkampagne startet


Die Kampagne f├╝r das lebensrettende SMA-Medikament beginnt am 22. September: Ziel ist es, den Kindern, die von SMA betroffen sind, wieder Hoffnung zu geben

In Diesem Artikel:

Kampagne f├╝r das lebensrettende SMA-Medikament

ein neues lebensrettendes Medikament Sie kann den betroffenen Kindern die Hoffnung auf eine Zukunft zur├╝ckgeben SMA 1 (die schwerste Form der spinalen Muskelatrophie, die bis heute f├╝r unheilbar und t├Âdlich gehalten wurde). Es hei├čt Spinraza und hat Kindern erlaubt, die die freiwilligen Muskeln, die alle K├Ârperfunktionen steuern, nicht bewegen k├Ânnen, eine bestimmte Funktionalit├Ąt wieder herzustellen. Und 'der Fall von Alexander, der vor anderthalb Jahren seine Beine nie bewegt hat, aber nach der innovativen Therapie kleine Bewegungen macht, die f├╝r seine Eltern den Geschmack von Hoffnung haben. Und es ist der Fall von Matthew Wer zwei Jahre alt ist und heute nach der f├╝nften Infusion des lebensrettenden Arzneimittels die Tablette ohne elastische Hilfsmittel verwenden kann, kann seine Mutter ohne Unterst├╝tzung der orthop├Ądischen B├╝ste in den Armen halten.

Die neue Therapie gegen SMA

Daniela Lauro, Pr├Ąsidentin der SMA Families Association, erkl├Ąrt das

offizielle Daten werden noch verarbeitet, aber alle beteiligten ├ärzte haben sichtbare Verbesserungen im klinischen Bild der behandelten Kinder festgestellt. Es ist notwendig, fr├╝hzeitig einzugreifen: In der Zeitspanne von 0 bis 6 Monaten wird die Krankheit tats├Ąchlich gehemmt, die Jungen haben wieder Vokalisation und Schlucken und behalten die Muskelkraft. Was undenkbar bis vor wenigen Monaten

Heute geht es nicht mehr um Experimente, sondern um eins Open Access: Antr├Ąge auf Erhalt des neuen Arzneimittels sind in Bearbeitung erh├Âhen Auf dem Gebiet der neuromuskul├Ąren Erkrankungen werden professionelle Zahlen ben├Âtigt (die Verabreichung erfolgt durch eine Spinalpunktion, wobei ein Tag Krankenhausaufenthalt von mindestens 24 Stunden erforderlich ist) und mindestens eine spezialisiertes Zentrum f├╝r jede Region, die das Medikament sicher verabreichen kann.

Funktioniert das Medikament dann? Die Meinung der ├ärzte des Vereins ist vereinbart f├╝nf Zentren in Italien beteiligt in der gemeinn├╝tzigen Verwaltung: Verbesserungen sind bei vielen der am st├Ąrksten betroffenen Kinder (mit der Diagnose Typ 1 SMA) sichtbar, die bisher die einzigen sind, die Zugang zum Molek├╝l hatten.

Das Wirkstoffmolek├╝l hei├čt nusinersen und viele Studien haben gezeigt, dass seine Wirksamkeit die Entwicklung der Krankheit erheblich verlangsamt und einige Symptome verbessert.

Wie das Medikament wirkt? Das Molek├╝l kann das teilweise korrigieren Gendefekt das verursacht die Sma. In der Praxis kann es die Produktion des SMN2-Gens modulieren und in ein einwandfrei funktionierendes SMN1-Gen umwandeln.

Angeborene seltene Krankheiten, welche sind und wie sie behandelt werden

Fundraising

von 22. September bis 9. Oktober Der Verein SMA Families, der 2001 zur Unterst├╝tzung der wissenschaftlichen Forschung gegr├╝ndet wurde, lanciert den neuen nationale Mittelbeschaffung Fortsetzung des in Italien eingeschlagenen Gesundheitsweges durch 130 Kinder Er begann die Behandlung in f├╝nf beteiligten Zentren (NeMo von Mailand, Rom und Messina, Gaslini von Genua und Bambino Ges├╣ von Rom) dank Spenden und kostenloser Verteilung in Verbindung mit dem Extended Access-Programm.

der Schauspieler Checco Zalone Sie unterst├╝tzt ihre Eltern bei dieser wichtigen Herausforderung: Spenden verdoppeln, Leben retten und 500 von SMA betroffenen Kindern das L├Ącheln zur├╝ckgeben. Dank seines respektlosen und aufregenden Sports, der sofort viral wurde, wurden im vergangenen Jahr 250 Tausend Euro gesammelt. In diesem Jahr streben wir 500.000 Menschen an, um neue Patienten willkommen zu hei├čen und das Behandlungsprogramm fortzusetzen.

Wenn dieAIFA musste durch zustimmen 2018erwartungsgem├Ą├č wird die Vermarktung von Spinraza in Italien f├╝r die meisten Menschen mit SMA dann etwa bedeuten 500 Menschen zwischen Erwachsenen und Kindern Zugang zu einer Therapie haben, unter direkter Beteiligung von zwanzig Zentren in ganz Italien. Wir m├╝ssen vorbereitet sein und sicherstellen, dass diese Zentren diesen Moment besser bew├Ąltigen k├Ânnen.

Der Zweck des National Fundraising von SMA-Familien ist vielf├Ąltig:

  • Personal erh├Âhen,
  • notwendige Ausr├╝stung kaufen,
  • die nicht spezialisierte medizinische Klasse zu trainieren,
  • Unterst├╝tzen Sie die benachteiligten Familien, die sich f├╝r den Zugang zu Spinraza auf Reisen und ├ťbernachtungen einstellen m├╝ssen, finanziell.

Das Zeugnis einer Mutter

Infos zur Kampagne

  • Vom 22. September bis 9. Oktober 2017 auf den wichtigsten italienischen Pl├Ątzen
  • Hastag #liberiamoilsogno
  • Website

Video: